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速递 | 清除坏胆固醇,安进新药获FDA优先审评资格

▎药明康德/报道


近日,安进(Amgen)宣布美国FDA为其PCSK9抑制剂Repatha(evolocumab)的补充生物制剂许可申请(sBLA)颁发了优先审评资格。FDA将于今年12月2日前作出是否批准的决定。


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心血管疾病是全球的第一杀手。据统计,每年全球死于心血管疾病的患者人数将近2000万。到2030年,这一数字将进一步上升到2360万。冠心病、中风、心肌梗死……这些疾病为患者的家庭,乃至整个社会都带来了极大的医疗负担。


由安进带来的evolocumab有望为这些患者送上福音。Evolocumab是一款靶向PCSK9的单克隆抗体。当它与PCSK9结合后,能抑制PCSK9结合低密度脂蛋白受体(LDL-R)。在没有药物存在的情况下,这些LDL-R通过与PCSK9的结合,会被降解。而在evolocumab的作用下,LDL-R能逃脱被降解的厄运,回到肝细胞表面,清除血液里的低密度脂蛋白,从而降低血液中的低密度脂蛋白胆固醇(也称“坏胆固醇”)水平。


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▲PCSK9抑制剂的作用机制(图片来源:《自然》)


在一项有27564名患者参与的大型3期临床试验中,研究人员评估了evolocumab与他汀类药物联用,是否能减少心血管事件的发生。这些患者被分为了两组,一组在他汀类药物的治疗外,每两周接受140毫克、或是每月接受420毫克evolocumab的皮下注射,另一组则只接受他汀类药物和安慰剂。研究的主要临床终点是从接受治疗,到出现严重心血管事件(心血管疾病死亡、心肌梗死、中风、不稳定性心绞痛、冠状动脉血管重建)的时间。关键的次要临床终点是分析出现心血管疾病死亡、心肌梗死、以及中风的时间。


试验表明,添加了evolocumab的组合疗法显著减少了主要负面心血管事件(major adverse cardiovascular events,MACE)的风险。在关键次要临床终点上,evolocumab的加入使得心血管事件风险降低了20%(p值小于0.001)。在主要临床终点上,这一数字是15%(p值小于0.001)。研究人员同时指出,该新药的疗效非常持久。总体而言,evolocumab与他汀类药物的组合疗法起到了显著的出色疗效。


2015年,evolocumab得到了美国FDA的批准上市,治疗罹患家族性高胆固醇血症、或是其他严重疾病的特定患者。这也让它成为了最早上市的PCSK9抑制剂之一。如今,它有望进一步扩大适应症,为广泛的心血管疾病患者带来福音。


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▲安进研发执行副总裁Sean Harper博士(图片来源:安进)


“美国FDA授予的优先审评资格表明,我们有迫切的需求,来减少高风险患者群体出现心脏病和中风的风险。他们目前往往不能有效降低低密度脂蛋白胆固醇,”安进的研发执行副总裁Sean Harper博士说道:“我们期待与FDA进一步合作,更新Repatha的标签,使得医生与患者们了解其降低心血管事件的疗效。”


参考资料:

[1] FDA Grants Priority Review For Amgen (AMGN)'s Supplemental Biologics License Application For Repatha (evolocumab) To Include Data On Reducing Risk Of Cardiovascular Events

[2] American Heart Association statistical report tracks global figures for first time


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