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速递|靶向多种疾病,基因疗法新锐拟IPO8600万美元

▎药明康德/报道


日前,开发创新基因疗法的MeiraGTx公司向美国证券交易委员会(SEC)递交了IPO申请。此次IPO募集的资金预计达到8600万美元,将用于支持该公司的一系列基因疗法的临床前与临床期研究。


速递|靶向多种疾病,基因疗法新锐拟IPO8600万美元


MeiraGTx是于2015年从Kadmon公司中独立出来,专注于开发基因疗法的生物医药公司。该公司目前的研发重点包括眼科疾病、唾液腺疾病和神经退行性疾病三个主要领域。


该公司的眼科项目包括三项已经进入临床1/2期试验的基因疗法,分别用于治疗与CNGB3基因突变相关的色盲症(achromatopsia, ACHM),与RPGR基因突变有关的X染色体连锁视网膜色素变性(X-linkedretinitis pigmentosa, XLRP),和由RPE65基因突变引起的遗传性视网膜营养不良(inheritedretinal dystrophy)。其中,治疗因RPGR突变导致的XLRP的AAV-RPGR疗法近日获得美国FDA授予的快速通道资格。而治疗因CNGB3基因突变导致的ACHM的A002疗法获得了欧洲药品管理局(EMA)授予的优先药物(PRIME)资格。


该公司的唾液腺项目专注于治疗口干症(xerostomia),这是一种由于唾液腺损伤造成的唾液分泌缺陷。损伤唾液腺的因素有很多种,其中包括对头颈癌患者的放疗和自身免疫疾病。MeiraGTx公司开发的AAV-AQP1疗法已经获得美国FDA授予的孤儿药资格。该公司将开展临床1/2期临床试验,以评估AAV-AQP1治疗因为干燥综合征(Sjogren’s syndrome)造成的慢性口干症的疗效。


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▲MeiraGTx公司研发产品线(图片来源:MeiraGTx官方网站)


神经退行性疾病是该公司的第三个研发重点。在这一领域,MeiraGTx主要开发治疗肌萎缩性侧索硬化(amyotrophiclateral sclerosis, ALS)和阿兹海默病(Alzheimer’s disease, AD)的基因疗法。该公司治疗ALS的基因疗法试图靶向导致运动神经元死亡的细胞生物学过程,因而可能对更广泛的ALS患者产生疗效。在治疗AD方面,该公司的疗法将靶向胞内体(endosome)的运输过程。


除了开发这些临床前与临床期项目以外,MeiraGTx公司还致力于开发创新基因疗法技术。该公司正在开发的创新技术让医疗人员使用小分子就可以打开或者关闭生产基因疗法产物的开关。控制基因疗法产物表达时机的能力,可能为基因疗法领域带来新的治疗机遇。


参考资料:

[1] Genetherapy startup MeiraGTx files for $86M IPO

[2] Waksal’s gene therapy spinoff MeiraGTx saysit’s time to fly with an $86M IPO

[3] MeiraGTx 官网


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