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罗氏白血病新药今日获突破性疗法认定

▎药明康德/报道


罗氏(Roche)今日宣布,美国FDA授予其新药Venclexta(venetoclax)突破性疗法认定。该认定授予Venclexta与低剂量阿糖胞苷(LDAC)联合使用,治疗不能进行加强化疗的急性骨髓性白血病(AML)初治老年患者。值得一提的是,这是罗氏医药产品获得的第17个突破性疗法认定,也是Venclexta获得的第4个突破性疗法认定。


罗氏白血病新药今日获突破性疗法认定


急性骨髓性白血病是一种侵袭性疾病,是所有类型白血病中存活率最低的一种。即便使用最好的治疗,65岁以上的老年患者的五年生存率也不足5%。据罗氏统计,美国每年约有2万人诊断出AML,欧洲约有1.8万人。这一领域还有巨大的医疗需求未被满足。


Venclexta是一款由罗氏旗下的基因泰克(Genentech)与艾伯维(AbbVie)合作开发的新药,能选择性结合并抑制B细胞淋巴瘤因子2(BCL-2)蛋白的小分子。BCL-2在细胞程序性死亡中起着重要作用,所以阻断BCL-2蛋白就可以恢复细胞的“信号系统”,让癌细胞自我毁灭,达到抗癌的目的。


罗氏白血病新药今日获突破性疗法认定

▲Venetoclax的作用机制(图片来源:Weill Cornell Medical College)


此次Venclexta获得突破性疗法认定是基于一项正在进行的开放标签1b期临床试验的数据。该试验评估Venclexta与LDAC联合使用,治疗不能进行加强化疗的AML初治老年患者的疗效。初步数据显示,该疗法对患者有持续的疗效,及可接受的安全性。这一数据发表在上个月在西班牙进行的第22届欧洲血液学协会(EHA)年会上。

罗氏白血病新药今日获突破性疗法认定

去年4月份,FDA批准Venclexta用于曾接受过治疗、且有17p基因缺失突变(染色体异常)的慢性淋巴细胞白血病(CLL)患者的治疗。它是首个经FDA批准的针对BCL-2的治疗方法。FDA药物评估和研究中心血液学和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士指出,这是一种针对癌症的新型疗法。


除此之外,罗氏与艾伯维正在合作进行多个3期临床试验,将Venclexta用于复发性难治性慢性淋巴细胞白血病及其它一些癌症的治疗。


我们期待着这一药物在多种适应症中的获批,为更多癌症患者带来希望。


参考资料:

[1] FDA Calls Roche (RHHBY)'s Leukemia Drug a Breakthrough

[2] 罗氏官网


罗氏白血病新药今日获突破性疗法认定

罗氏白血病新药今日获突破性疗法认定